07 Luglio 2026 alle 10:29 3 minuti di lettura Neonati, bambini, adolescenti, adulti. Per la prima volta in Europa una terapia genica viene approvata per una platea così ampia di pazienti. Parliamo di onasemnogene abeparvovec per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma), una malattia neuromuscolare che fino a qualche anno fa non aveva cure disponibili. La decisione della Commissione Europea amplia il numero di persone potenzialmente eleggibili a una terapia che agisce direttamente sulla causa genetica della malattia. Fino a oggi, infatti, la terapia genica endovenosa era destinata ai...
Health
SMA, via libera europeo alla terapia genica per gli adulti
Fonte: La Repubblica - Salute
